Un des objectifs du premier Plan Maladies Rares (2005-2008 ; axe 6) était « d’améliorer l’accès aux soins et la qualité de prise en charge » des patients atteints de Maladies Rares.

A cette fin, un dispositif a été mis en place afin de structurer l’organisation de l’offre de soin et la prise en charge pour les maladies rares et d’améliorer la lisibilité pour les patients, les différents acteurs et les structures impliqués dans cette prise en charge. Ce dispositif a donc conduit à la création de :

• * Centres de référence labellisés dans un premier temps
• * Centres de compétences dans un deuxième temps

I- LES CENTRES DE REFERENCE

Qu’est ce qu’un Centre de Référence labellisé ?

Les Centres de Référence sont des structures d’excellences scientifiques et cliniques pour les maladies rares : Implanté au niveau national (ou plus rarement interrégional), chaque centre est composé d’équipes pluridisciplinaires hospitalo-universitaires hautement spécialisées dans une ou un groupe de maladie rare donné.

Leur labellisation repose sur une expertise indépendante et un cahier des charges très précis. Elle est attribuée par le ministre en charge de la santé pour une durée de 5 ans. Au terme de cette période, les Centres de Référence font l’objet d’une évaluation qui reconduit ou non leur labellisation et qui vise aussi à redéfinir leur périmètre d’action. A ce jour, il existe 132 Centre de Référence labellisés pour les maladies rares.

Ils sont financés à hauteur de 40 Millions d’euros dans le cadre d’une Mission d’Intérêt Général et d’Aide à la Contractualisation (MIGAC)

Leurs rôles

Comme défini par la CIRCULAIRE N°DHOS/O/DGS/2004/245 du 27 mai 2004, chaque centre de référence maladie rare a un rôle:

• - D’expertise pour une maladie ou un groupe de maladie pour lesquels ils a développé une filière de soin ou des compétences spécifiques et reconnues dans ce domaine
• - De recours, qui lui permet, du fait de la rareté de la pathologie prise en charge et du faible nombre d‘ équipes spécialistes dans le domaine, d’exercer une attraction au-delà du bassin de santé de son site d’implantation.

Leurs missions :

1. Assurer au malade (et ses proches) une prise en charge globale et cohérente :
   - en améliorant l’accès au diagnostic de la ou des maladies rares et en organisant l’accompagnement de son annonce,
   - en définissant, en organisant et en réévaluant régulièrement la stratégie de prise en charge et le suivi interdisciplinaire des patients dans la cadre d’une filière de soins organisée et cohérente,
   - en veillant à l’information et la formation des malades et leur entourage.
2. Améliorer la prise en charge de proximité en lien avec les établissements et professionnels de santé : - en identifiant des correspondants hospitaliers et acteurs de proximité qui permettent d’assurer un suivi du malade au plus près de son domicile,
   - en organisant une filière de soins,
   - en formant et en informant les professionnels de santé non spécialistes sur les maladies rares.
3. Participer à l’amélioration des connaissances et des pratiques professionnelles dans le domaine des maladies rares : - en participant à la surveillance épidémiologique de la maladie,
   - en réalisant des recherches et essais thérapeutiques,
   - en assurant la diffusion (indications et prescriptions) et le suivi des thérapeutiques et dispositifs orphelins,
   - en mettant en place des bonnes pratiques professionnelles concernant la pathologie, en liaison avec les équipes nationales et internationales travaillant dans le même domaine.
4. Développer les outils de la coordination entres les différentes structures et acteurs prenant en charge la même pathologie ou groupe de pathologies.
5. Apporter aux autorités administratives les connaissances essentielles pour évaluer et piloter la politique sanitaire dans le domaine des maladies rares et être l’interlocuteur des associations de malades pour œuvrer à l’amélioration de la prise en charge et de la qualité de vie du malade (et de sa famille).

Les centres de Référence n’ont pas vocation à prendre en charge tout les malades atteints de maladies rares. A ce niveau, leur action vise à organiser un maillage progressif du territoire avec des structures déjà existantes, désignées sous le nom de Centres de Compétences

II- LES CENTRES DE COMPETENCES

Que sont-ils ?

La CIRCULAIRE N°DHOS/O4/2007/153 du 13 avril 2007 relative à la structuration de la filière de soins pour les patients atteints d’une maladie rare et créant les centres de compétences, formalise la création des Centres de Compétences.

Il s’agit de la deuxième étape du maillage territorial dans la prise en charge des maladies rares. Ces centres sont identifiés par les Centres de Référence et désignés par les Agences Régionales de l’Hospitalisation (ARH). Ils travaillent en collaboration avec les Centres de Référence auxquels ils sont rattachés. Il s’agit de filières de soins spécialisées, implantées au niveau régional voir interrégional.

Leurs rôles

Les objectifs des Centres de Compétences sont les suivants :

• - Améliorer l’accès au diagnostic et la qualité de prise en charge des maladies rares
• - Assurer la prise en charge des patients atteints de maladie rare proximité de leur domicile
• - Participer à l’ensemble des missions de s Centres de Référence
• - Etablir les diagnostics des maladies rares, mettre en œuvre la thérapeutique quand elle existe, organiser la prise en charge du patient en lien étroit avec les Centre de Référence labellisés et les acteurs et structures médico-sociales à proximité

Sources : Direction de l’Hospitalisation et de l’Organisation des soins (DHOS)

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